Skyhawk Therapeutics annonce une collaboration stratégique avec Celgene pour la découverte et le développement de modificateurs novateurs de l'épissage de l'ARNm, au moyen de la plateforme technologique STAR* de Skyhawk

Skyhawk et Celgene concluent une collaboration stratégique sur cinq ans. Celgene obtiendra des options exclusives de licence d'un certain nombre de produits candidats axés sur des cibles à valeur élevée dans le cadre d'indications neurologiques, en échange de frais initiaux, ainsi que de possibles frais de licence futurs, paiements échelonnés et redevances

CAMBRIDGE, Massachusetts, 26 juin 2018 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc. (« Skyhawk ») a annoncé aujourd'hui une collaboration stratégique mondiale avec une filiale de Celgene Corporation (« Celgene ») portant sur la découverte, le développement et la commercialisation d'options thérapeutiques innovantes à petites molécules pour les patients souffrant de maladies neurologiques, à partir de la plateforme technologique innovante STAR* de Skyhawk.

Cette collaboration confère à Celgene l'option exclusive d'octroyer sous licence les droits de propriété intellectuelle mondiaux associés aux candidats thérapeutiques pour jusqu'à cinq programmes, avec une utilité potentielle dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), de la maladie de Huntington, ainsi que d'autres troubles neurologiques. Cette collaboration inclut un paiement initial de 60 millions $, ainsi que de possibles frais de licence futurs, paiements échelonnés et redevances.

Skyhawk a également annoncé la clôture d'une nouvelle phase d'investissement en actions. Les participants à cette phase ont inclus de nombreux investisseurs issus de la phase de démarrage, parmi lesquels Alexandria Venture Investments et le duc de Bedford, en parallèle des nouveaux investissements de GreatPoint Ventures et Celgene Corporation.

Skyhawk cible les maladies causées par une forme de mauvais épissage de l'ARN appelé « saut d'exon », dans le cadre duquel des régions clés de l'ARN sont exclues lors du processus d'épissage de l'ARN. La technologie brevetée de Skyhawk permet la conception rationnelle de petites molécules qui ciblent des régions de poches de liaison spécifiques sur l'ARN, en utilisant à la fois une spécificité de séquence et une spécificité structurelle, à certains moments spécifiques du processus d'épissage de l'ARN. Cette approche a pour potentiel d'inverser le mauvais épissage, et de traiter la maladie.

« Le fait de cibler l'ARN au moyen de produits thérapeutiques devient une approche de plus en plus importante dans la recherche neurologique », a déclaré Richard Hargreaves, PhD, vice-président d'entreprise, division Neurosciences, recherche en imagerie, et développement précoce chez Celgene Corporation. « Cette collaboration visant à découvrir et développer de petits modificateurs moléculaires de l'épissage étend notre engagement dans le domaine des maladies neurodégénératives, en phase avec notre leadership et l'accent placé sur l'homéostasie protéique, ainsi qu'avec notre stratégie consistant à collaborer aux côtés d'innovateurs axés sur des approches de rupture dans le traitement des maladies. Nous sommes impatients de travailler avec l'équipe de Skyhawk, composée d'experts leaders au niveau mondial, et nous espérons que cette collaboration permettra à chaque entreprise d'accomplir sa mission visant à proposer des thérapies innovantes aux patients. »

« Via l'exécution de cette alliance stratégique avec Celgene et de notre nouvelle phase d'investissement, Skyhawk bénéficie du positionnement et de la capitalisation nécessaires pour continuer d'avancer dans le cadre de sa mission consistant à révolutionner le traitement des maladies au moyen de petites molécules qui corrigent l'expression de l'ARN », a déclaré Bill Haney, cofondateur et PDG de Skyhawk Therapeutics. « Celgene est une société biopharmaceutique prééminente, dont l'expérience est démontrée dans la découverte de sciences de rupture susceptibles de conduire à de nouvelles options thérapeutiques pour les patients atteints de maladies neurologiques. Nous sommes impatients de mener une collaboration fructueuse avec Celgene, et de poursuivre nos avancées dans le cadre de nos programmes internes ciblant un ensemble d'indications de cancers causés par un saut d'exon. »

À propos de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics s'engage à découvrir, développer et commercialiser des thérapies qui recourent à sa plateforme novatrice STAR* (Small molecule Therapies for Alternative splicing in RNA, Thérapies à petites molécules pour un épissage alternatif de l'ARN), afin d'élaborer des médicaments à petites molécules offrant des traitements révolutionnaires aux patients.

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