SOLA Biosciences a présenté des données encourageantes sur l'efficacité de SOL-257 chez des animaux atteints de SLA lors du 1er sommet annuel des investisseurs consacré à la recherche sur les maladies neuromusculaires organisé par la MDA

SOLA Biosciences, LLC, a annoncé aujourd'hui que son étude visant à évaluer l'efficacité de SOL-257, un candidat innovant pour la thérapie génique ciblant de manière sélective les protéines TDP-43 neurotoxiques, qui se retrouvent chez près de 97 % des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), a généré des données précliniques encourageantes chez la souris. Les données ont été présentées par Akinori Hishiya, Ph. D., fondateur et directeur scientifique de SOLA, lors du 1er sommet annuel des investisseurs consacré à la recherche sur les maladies neuromusculaires, organisé par la MDA (Muscular Distrophy Association) le 29 avril 2021.

SOLA a mis au point une technologie chaperonne innovante (JUMP70) pour éliminer de manière sélective les protéines mal repliées, responsables de maladies, en utilisant les protéines chaperon des patients eux-mêmes. SOLA a ainsi mis au point neuf produits de thérapie génique candidats incorporant JUMP70 afin de traiter des pathologies conformationnelles comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie de Huntington, la maladie de Parkinson et la maladie d'Alzheimer. En phrase préclinique, ces produits candidats ont démontré leur activité et leur sécurité, prouvant le mécanisme de la technologie JUMP70. SOL-257 est un composé vedette qui cible de manière sélective les protéines TDP-43 mal repliées, neurotoxiques, sans affecter les protéines TDP-43 saines.

Au cours de la conférence, SOLA a présenté des données d'efficacité in vivo sans précédent avec le modèle de souris NEFH-hTDP-43?NLS, qui exprime une forme de protéine TDP-43 humaine répressible par la doxycycline et dépourvue de signal de localisation nucléaire (NLS, nuclear localisation signal). Peu après l'expression des protéines TDP-43 neurotoxiques, les souris transgéniques ont présenté des accumulations cytoplasmiques insolubles de TDP-43 dans les neurones du cerveau et de la moelle épinière. Les souris présentaient de nombreuses caractéristiques évoquant la SLA, notamment des déficits moteurs, une dénervation des jonctions neuromusculaires, une perte de motoneurones et une diminution rapide de leur viabilité. Les souris traitées par placebo (thérapie génique témoin) ont commencé à mourir 3 semaines après l'expression des protéines TDP-43 neurotoxiques ; en 5 semaines, 100 % des souris mâles étaient mortes. En revanche, toutes les souris mâles traitées par thérapie génique à base de SOL-257 ont survécu.

« Nous savons maintenant que de nombreuses pathologies comme la SLA sont dues à des problèmes de repliement des protéines. Le fait de pouvoir réparer ou éliminer ces protéines mal repliées à l'origine de la maladie peut s'avérer un traitement fondamental pour les patients, même si ce traitement n'a pas encore été finalisé. Nous avons étudié le système naturel de contrôle qualité des protéines et conçu nos produits thérapeutiques innovants avec soin », a expliqué le Dr Akinori Hishiya. « Notre produit thérapeutique permet une intervention très spécifique : seules les protéines mal repliées, à l'origine de la maladie, sont ciblées et éliminées. »

« SOL-257 cible uniquement les protéines TDP-43 neurotoxiques pour corriger le problème existant et présente un fort potentiel en ce qui concerne le traitement de la SLA à grande échelle », a déclaré Keizo Koya, Ph. D., fondateur et PDG de SOLA. « J'espère que ces données révolutionnaires sur l'utilisation de SOL-257 chez les animaux apporteront un nouvel espoir aux patients atteints de SLA. »

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