Vtesse termine le recrutement de l'essai clinique pivot de phase 2b/3 du VTS-270 dans la maladie de Niemman-Pick de type C1

La société prévoit de partager des données fiables et de terminer les demandes réglementaires en 2018

GAITHERSBURG, Maryland, le 15 mars 2017 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. a annoncé aujourd'hui que le recrutement pour son essai en vue d'homologation de son médicament expérimental VTS-270 dans la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC) est terminé.

« L'achèvement du recrutement dans l'essai clinique pivot de phase 2b/3 du VTS-270 est un jalon significatif pour la communauté de la NPC et Vtesse, et nous avons la chance d'avoir dépassé notre objectif de 51 participants. Nous sommes extrêmement reconnaissants envers les participants de l'étude et leurs familles, ainsi qu'aux investigateurs et au personnel des sites cliniques, pour leur engagement collectif et leurs contributions significatives au développement d'un traitement potentiel pour la NPC » a déclaré Ben Machielse, médecin, président et directeur général de Vtesse. « Nous sommes impatients de produire des résultats fiables issus de l'étude en début d'année prochaine. »

Pour atteindre ce jalon significatif, Vtesse a engagé 20 sites d'essai clinique à travers le monde, aux États-Unis, en Allemagne, au Royaume-Uni, en France, en Espagne, en Australie et en Turquie, permettant un large accès à l'étude pour les patients du monde entier éligibles. Une fois la phase pivot de l'étude terminée, Vtesse continuera à fournir un accès au VTS-270 pour les participants de l'essai clinique par le biais d'une étude de prolongation ouverte. En outre, Vtesse a lancé un programme de développement d'un dispositif afin d'éliminer la nécessité de recourir à des ponctions lombaires pour administrer le VTS-270.

« En tant que médecin engagée dans l'étude de nouveaux traitements potentiels pour les enfants confrontés à des maladies rares ou mortelles, il est incroyablement gratifiant pour moi de participer à cet essai et de voir l'achèvement du recrutement des patients », a déclaré Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., neurologue pédiatrique, professeure de pédiatrie, sciences neurologiques et biochimie au Rush University Medical Center et coinvestigatrice principale de l'essai Vtesse. « La NPC est une maladie progressive, débilitante et en fin de compte mortelle pour laquelle il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée et le VTS-270 offre de l'espoir à ces patients et à leurs familles. »

À propos de Vtesse

Vtesse, Inc. est une société axée sur les maladies rares qui agit pour développer des médicaments destinés aux patients atteints de maladies mal desservies. Vtesse collabore étroitement avec les National Institutes of Health (NIH), les parents, les groupes de soutien des patients et d'autres institutions académiques pour faire avancer le VTS-270 vers l'approbation réglementaire. Vtesse fait également avancer des programmes de stade plus précoce pour les maladies lysocomales, et notamment des traitements de prochaine génération pour la NPC.

La NPC est un trouble génétique rare qui commence à impacter la vie de ceux affectés de la naissance au début de la vie adulte. Les symptômes cliniques ne ralentissent pas et ne s'inversent pas, les complications des manifestations neurologiques étant la cause principale des décès éventuels.

Le VTS-270 est un mélange bien caractérisé de 2-hydroxypropyl-b-cyclodextrine (HP?CD) avec une empreinte compositionnelle spécifique qui la distingue des autres mélanges HP?CD. Les essais précliniques et cliniques précoces suggèrent que l'administration de VTS-270 peut ralentir, voire arrêter certains indicateurs de la maladie de NPC. L'essai en cours de phase 2b/3 est un essai prospectif, randomisé, à double insu contrôlé par simulation du VTS-270. La partie randomisée de l'essai se termine un an après le recrutement complet de l'essai.

Vtesse est située à Gaithersburg, dans le Maryland. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.vtessepharma.com.