European Hematology Association - BEYOND : Le Luspatercept est efficace et bien toléré chez les patients atteints de beta-thalassémie non dépendante de la transfusion

LA HAYE, Pays-Bas, 11 juin 2021 /PRNewswire/ -- La forme non dépendante de la transfusion de beta-thalassémie, une maladie du sang héréditaire entraînant une production déficiente d'hémoglobine, se caractérise par une anémie chronique de gravité légère à modérée et une surcharge en fer. Malgré leur indépendance de la transfusion, les patients atteints de beta-thalassémie non dépendante de la transfusion peuvent néanmoins développer des comorbidités graves au niveau de divers systèmes organiques et avoir une qualité de vie réduite. Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée pour la gestion de l'anémie dans la beta-thalassémie non dépendante à la transfusion. Le Luspatercept est un médicament approuvé pour le traitement de l'anémie dans la beta-thalassémie dépendante de la transfusion qui pourrait également être bénéfique pour les patients atteints de beta-thalassémie non dépendante de la transfusion. L'étude BEYOND a regroupé 145 adultes atteints de beta-thalassémie non dépendante de la transfusion pour la phase 2 d'un essai clinique randomisé et a comparé l'efficacité et l'innocuité du Luspatercept à un placebo. Tous les patients ont continué à recevoir les meilleurs soins possibles tout au long de l'étude et ont été suivis jusqu'à la semaine 24.

Le traitement par le Luspatercept a amélioré l'anémie de manière significative par rapport au placebo. Les patients présentaient une augmentation du taux d'hémoglobine et près de 90 % des patients traités par le Luspatercept n'ont pas eu besoin de transfusion jusqu'à la semaine 24. En conséquence, les patients du groupe d'intervention ont rapporté un score de qualité de vie plus élevé, indiquant une réduction des symptômes cliniques tels que la fatigue et la faiblesse. L'amélioration de la qualité de vie était significativement corrélée à l'augmentation du taux d'hémoglobine. Il est important de noter que l'incidence des effets indésirables apparus au cours du traitement était comparable entre les groupes Luspatercept et placebo et qu'aucun événement thromboembolique ou thrombophlébitique n'est survenu au cours de l'essai. En conclusion, le Luspatercept est efficace et sûr pour le traitement des patients atteints de beta-thalassémie non dépendante de la tranfusion.

Les résultats de cette étude seront présentés par le professeur Ali Taher lors du symposium présidentiel.

Présentateur :  Professeur Ali T. Taher

Affiliation :  Centre médical de l'Université américaine de Beyrouth, Beyrouth, Liban 

Résumé :  #S101 L'ÉTUDE BEYOND : RÉSULTATS D'UNE ÉTUDE MULTICENTRIQUE DE PHASE 2, A DOUBLE INSU, RANDOMISÉE, CONTRÔLÉE PAR PLACEBO, PORTANT SUR LE LUSPATERCEPT CHEZ DES PATIENTS ADULTES ATTEINTS DE BÊTA-THALASSÉMIE NON-DEPENDANTE DE LA TRANSFUSION.

À propos du congrès annuel de l'EHA : Chaque année, en juin, l'EHA organise son congrès annuel dans une grande ville européenne. Cette année, en raison de la persistance de la pandémie de COVID-19, l'EHA organise pour la deuxième fois un congrès virtuel. Le congrès s'adresse aux professionnels de la santé travaillant dans le domaine de l'hématologie ou intéressés par celui-ci.

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