Congrès annuel 2021 de l'Académie européenne d'allergologie et d'immunologie clinique

L'avapritinib a conduit à des améliorations durables des symptômes et de la qualité de vie rapportés par les patients dans la mastocytose systémique avancée

CRACOVIE, Pologne, 12 juillet 2021 /PRNewswire/ -- Les résultats de l'essai de phase 2 PATHFINDER mettent en évidence l'activité clinique de l'avapritinib à travers de multiples mesures de la charge de la maladie dans la mastocytose systémique (MS) avancée, un trouble hématologique rare et potentiellement mortel. L'avapritinib a entraîné une réduction significative du score total des symptômes après 40 semaines (p<0,001), selon le formulaire d'évaluation des symptômes de la mastocytose systémique avancée (AdvSM-SAF). Des données supplémentaires rapportées par les patients à partir du questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC-QLQ C30) montrent des bénéfices rapides en termes de qualité de vie à huit semaines, qui se sont maintenus à 40 semaines, pour le fonctionnement physique, le rôle, l'émotionnel, le cognitif et le social. L'avapritinib est un inhibiteur puissant et sélectif de KIT D816V, la cause sous-jacente d'environ 95 pour cent de tous les cas de MS. Les données sont présentées aujourd'hui, 11 juillet 2021, lors d'une présentation orale de dernière minute au congrès hybride 2021 de l'Académie européenne d'allergologie et d'immunologie clinique (EAACI).

« Chez la grande majorité des patients atteints de mastocytose systémique, la mutation KIT D816V provoque une infiltration des mastocytes dans divers organes, ce qui entraîne des symptômes cutanés, gastro-intestinaux, neurocognitifs et systémiques graves qui ont une incidence considérable sur la qualité de vie », a déclaré Marcus Maurer, M.D., professeur de dermatologie et d'allergologie à la Charité de Berlin, en Allemagne. « Les données renforcent les avantages cliniquement significatifs de l'avapritinib en ce qui concerne les mesures de la charge de la maladie, les symptômes rapportés par les patients, le fonctionnement quotidien et la qualité de vie des patients atteints de MS avancée. Les manifestations cutanées étant souvent débilitantes chez les patients atteints de MS à un stade avancé, je me réjouis particulièrement des améliorations des symptômes dermatologiques et des évaluations photographiques montrant que les lésions cutanées ont diminué en taille et se sont éclaircies. En ciblant le principal moteur génétique de la MS, l'avapritinib a un potentiel significatif pour faire progresser le traitement des patients atteints de cette maladie potentiellement mortelle. »

Dans l'essai PATHFINDER, l'avapritinib a montré un effet bénéfique durable sur un large éventail de symptômes liés à la maladie. Dans l'ensemble, 78 pour cent des patients atteints de MS avancée ont vu la gravité de leurs symptômes s'améliorer par rapport à la situation initiale, comme le montre le questionnaire PGIS (Patient Global Impression of Symptom Severity). Parmi les patients présentant des symptômes sévères ou très sévères au départ, 71 pour cent ont vu leur score global de sévérité des symptômes s'améliorer pour devenir minimal ou absent. Des améliorations des symptômes ont été observées dans le domaine gastro-intestinal, le domaine dermatologique et la fatigue, selon l'AdvSM-SAF. Parmi les patients évalués à l'aide d'une photographie de la peau à haute résolution, 90 pour cent présentaient une surface réduite et 100 pour cent un éclaircissement de la couleur des lésions cutanées. L'avapritinib a été généralement bien toléré et les cytopénies représentaient l'événement indésirable (EI) de grade 3 ou plus le plus fréquent. Les autres EI comprenaient des effets cognitifs (11 pour cent) et des hémorragies intracrâniennes (1,6 pour cent). Cinq pour cent des patients ont arrêté le traitement par avapritinib en raison d'effets indésirables liés au traitement.

Le 16 juin 2021, la Food and Drug Administration américaine a approuvé l'avapritinib sous le nom de marque AYVAKITtm pour le traitement des adultes atteints de MS avancée, notamment la MS agressive, la MS avec un néoplasme hématologique associé et la leucémie à mastocytes. L'Agence européenne des médicaments a validé une demande d'autorisation de mise sur le marché de type II pour l'avapritinib dans le traitement de la MS avancée et cette demande est actuellement en cours d'examen. L'avapritinib a été découvert par Blueprint  Medicines.^[1]

À propos de l'EAACI :

L'Académie européenne d'allergologie et d'immunologie clinique (EAACI) est une association de cliniciens, de chercheurs et de professionnels de santé apparentés fondée en 1956. L'EAACI se consacre à l'amélioration de la santé des personnes touchées par les maladies allergiques. Avec plus de 13 000 membres issus de 125 pays et plus de 75 sociétés nationales d'allergologie, l'EAACI est la principale source d'expertise en Europe et dans le monde pour tout ce qui se rapporte à l'allergie.

^1. Blueprint Medicines, AYVAKIT et les logos associés sont des marques déposées de Blueprint Medicines Corporation.

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